జర్నల్ ఆఫ్ స్టెమ్ సెల్ రీసెర్చ్ & థెరపీ

నైరూప్య

ఫ్రాగిల్ X మౌస్ మోడల్‌లో మార్పిడి తర్వాత న్యూరోస్పియర్ డెరైవ్డ్ సెల్స్ ద్వారా FMRP యొక్క వ్యక్తీకరణ

లారా KK పేసీ మరియు లారీ C. డోరింగ్

మేధోపరమైన బలహీనత మరియు అభ్యాస వైకల్యాల ద్వారా వర్గీకరించబడిన పెళుసైన X సిండ్రోమ్, x-లింక్డ్ FMR1 జన్యువులో ట్రైన్యూక్లియోటైడ్ పునరావృత విస్తరణ కారణంగా ఫ్రాజైల్ X మెంటల్ రిటార్డేషన్ ప్రొటీన్ (FMRP) పూర్తిగా లేకపోవడానికి దారితీస్తుంది. సాధారణంగా న్యూరోస్పియర్స్ అని పిలువబడే కణాల ఫ్లోటింగ్ కంకరలుగా కల్చర్ చేయబడిన న్యూరల్ స్టెమ్/ప్రొజెనిటర్ సెల్స్ (NSCలు) చిట్టెలుక CNSకి మార్పిడి చేసినప్పుడు అతిధేయ వాతావరణంలో జీవించగలవు, వేరు చేయగలవు మరియు కలిసిపోతాయి. ప్రారంభ ప్రసవానంతర వైల్డ్-టైప్ ఎలుకల నుండి న్యూరోస్పియర్‌లు స్థాపించబడ్డాయి మరియు సైటోప్లాస్మిక్ డై CFDA-SEతో లేబుల్ చేయబడ్డాయి మరియు యువ వయోజన (3-6 వారాల వయస్సు) FMR1 నాకౌట్ ఎలుకల హిప్పోకాంపస్‌లోకి సెల్ సస్పెన్షన్‌లుగా స్టీరియోటాక్సిక్‌గా ఇంజెక్ట్ చేయబడ్డాయి. మెదడు యొక్క ఇమ్యునోసైటోకెమికల్ విశ్లేషణ మార్పిడి తర్వాత రెండు వారాల వరకు FMRP- వ్యక్తీకరించే కణాల ఉనికిని వెల్లడించింది. కొన్ని మార్పిడి చేయబడిన కణాలు హోస్ట్ హిప్పోకాంపస్‌లోకి వలస వచ్చి డెండ్రైట్ లాంటి ప్రక్రియలను ఏర్పరుస్తాయి. మార్పిడి చేయబడిన కణాల యొక్క చిన్న ఉప-జనాభా న్యూరోనల్ లేదా గ్లియల్ ఫినోటైప్‌ల గుర్తులను వ్యక్తీకరించింది, అయినప్పటికీ చాలా కణాలు మనం పరిశీలించిన ఏ మార్కర్‌లకు మరక పడలేదు. ఈ ప్రయోగాలు స్టెమ్ మరియు ప్రొజెనిటర్ కణాల సెల్ సస్పెన్షన్ మార్పిడిని ఉపయోగించి FMR1 నాకౌట్ ఎలుకల మెదడుల్లో FMRP-వ్యక్తీకరణను పునరుద్ధరించే ప్రయత్నాన్ని ఏర్పరుస్తాయి.