థ్రాంబోసిస్ మరియు సర్క్యులేషన్ జర్నల్: ఓపెన్ యాక్సెస్

నైరూప్య

హీమోఫిలియా చికిత్సలో జీన్ థెరపీ సహాయం చేయగలదా?

ప్రవాసిని సేథి

హీమోఫిలియా A అనేది రక్తం క్లస్టర్‌కి ప్రాథమిక ప్రొటీన్ అయిన గడ్డకట్టే కారకం 8లో సరిపోకపోవడం లేదా కనిపించకపోవడం వల్ల వచ్చే వంశపారంపర్య సమస్య. హిమోఫిలియా యాన్ అనేది x-కనెక్ట్ చేయబడిన వంశపారంపర్య సంక్రమణం, మరియు తదనుగుణంగా చాలా తరచుగా అబ్బాయిలను ప్రభావితం చేస్తుంది మరియు ఇది 5,000 సజీవ మగ జననాలలో 1 లో జరుగుతుంది. యునైటెడ్ స్టేట్స్‌లో దాదాపు 20,000 మంది ప్రజలు హీమోఫిలియా An యొక్క దుష్ప్రభావాలను అనుభవిస్తున్నారు మరియు ప్రపంచవ్యాప్తంగా 400,000 కంటే ఎక్కువ మంది వ్యక్తులు ఈ దిగ్భ్రాంతికరమైన వ్యాధిని కలిగి ఉన్నారని అంచనా వేయబడింది, Hemophilia A ప్రస్తుతం ప్రతి వారం 2-3 సార్లు ఖరీదైన ఫ్యాక్టర్ 8 అంశాల మిశ్రమాలతో చికిత్స పొందుతోంది. రోగి యొక్క మొత్తం ఉనికి కోసం.