జర్నల్ ఆఫ్ స్టెమ్ సెల్ రీసెర్చ్ & థెరపీ

నైరూప్య

ప్రేరేపిత ప్లూరిపోటెంట్ స్టెమ్ సెల్స్ డెరైవ్డ్ కండరాల ప్రొజెనిటర్స్ డిస్ట్రోఫిన్ డిస్ట్రిబ్యూషన్‌ని పునరుద్ధరించడం ద్వారా కండరాల డిస్ట్రోఫీని సమర్థవంతంగా తగ్గిస్తుంది

వెన్-ఫెంగ్ కాయ్, వీ హువాంగ్, లీ వాంగ్, జియా-పెంగ్ వాంగ్, లు జాంగ్, ముహమ్మద్ అష్రఫ్, షిజెంగ్ వు మరియు యిగాంగ్ వాంగ్

నేపథ్యం: డుచెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ (DMD) అనేది X-క్రోమోజోమ్‌లోని డిస్ట్రోఫిన్ జన్యు ఉత్పరివర్తనాల ఫలితంగా ఏర్పడే కండరాల రుగ్మత యొక్క తిరోగమన రూపం. పిండ మూలకణాలు లేదా వయోజన మూలకణాల అప్లికేషన్ సెల్-ఆధారిత మరియు నాన్-సెల్ ఆధారిత విధానాల ద్వారా DMDపై చికిత్సా ప్రభావాలను ప్రదర్శించింది. ఈ అధ్యయనంలో, కండరాల బలహీనత వల్ల కలిగే కండరాల నష్టాన్ని సరిచేయడంలో ప్రేరేపిత ప్లూరిపోటెంట్ స్టెమ్ సెల్స్ (iPSC-MPCs) నుండి మయోజెనిక్ ప్రొజెనిటర్ కణాలు మరింత ప్రభావవంతంగా ఉంటాయని మేము ప్రతిపాదించాము. పద్ధతులు మరియు ఫలితాలు: మౌస్ iPSCలు మయోజెనిక్ డిఫరెన్సియేషన్ కల్చర్ మాధ్యమంలో కల్చర్ చేయబడ్డాయి మరియు MPCలు రివర్స్ ట్రాన్స్‌క్రిప్షన్ పాలిమరేస్ చైన్ రియాక్షన్ (RT-PCR) మరియు ఫ్లో సైటోమెట్రీని ఉపయోగించి వర్గీకరించబడ్డాయి. iPSCలు విజయవంతంగా MPCలుగా మార్చబడ్డాయి, మయోజెనిక్ జన్యువులు మరియు సెల్ ఉపరితల గుర్తుల యొక్క విభిన్న వ్యక్తీకరణ ద్వారా రుజువు చేయబడింది. కండరాల గాయం కార్డియోటాక్సిన్ ఇంజెక్షన్ ద్వారా mdx మౌస్ యొక్క టిబియాలిస్ కండరాలలో ప్రేరేపించబడింది మరియు iPSC-MPC లు దెబ్బతిన్న ప్రదేశంలో చెక్కబడ్డాయి. ఫైర్‌ఫ్లై లూసిఫేరేస్ ఎక్స్‌ప్రెషన్ వెక్టర్ iPSC-MPC లలోకి ప్రసారం చేయబడింది మరియు ఇన్ వివో బయోలుమినిసెన్స్ ఇమేజింగ్ విశ్లేషణలో ఈ పుట్టుకతో వచ్చిన కణాలు 30 రోజుల పోస్ట్ ట్రాన్స్‌ప్లాంటేషన్‌లో కూడా మనుగడలో ఉన్నాయని వెల్లడించింది. ముఖ్యముగా, iPSC-MPCs చికిత్స పొందిన కండరాలలో సెంట్రల్ న్యూక్లియై శాతం, అలాగే ఫైబ్రోసిస్ గణనీయంగా తగ్గినట్లు హిస్టోలాజికల్ విశ్లేషణ వెల్లడించింది. అదనంగా, ప్రొజెనిటర్ కణాల మార్పిడి డిస్ట్రోఫిన్ మరియు నికోటినిక్ ఎసిటైల్‌కోలిన్ గ్రాహకాల పంపిణీని పునరుద్ధరించింది మరియు పెయిర్ బాక్స్ ప్రోటీన్ 7 (పాక్స్ 7), మయోజెనిక్ ట్రాన్స్‌క్రిప్షన్ కారకం యొక్క అప్-రెగ్యులేషన్. తీర్మానం: iPSCలు-ఉత్పన్నమైన MPCలు డిస్ట్రోఫిన్ వ్యక్తీకరణ మరియు ఎసిటైల్కోలిన్ రిసెప్టర్ పంపిణీని పునరుద్ధరించడం ద్వారా కండరాల బలహీనతపై బలమైన చికిత్సా ప్రభావాలను చూపుతాయి.